ONTWIKKELING MINI GENEN VOOR USH2C

Erwin van Wijk is begin 2020 gestart met ‘mini genen’ onderzoek voor USH2C, getiteld ’Pre-clinical development of a minigene augmentation therapy for the future treatment of USH2C-associated retinitis pigmentosa’.

In het veelbelovende vooronderzoek met de USH2A Minigenen, is aangetoond dat het mogelijk is om minigenen te maken en dat deze ook op de juiste/verwachte manier werkzaam zijn.

In dit onderzoek zal er een vertaalslag gemaakt worden naar de mens met behulp van menselijke huidcellen. Daarmee kan men onderzoeken of de minigenen zich goed gedragen in menselijke cellen en de eiwitten zich op de juiste wijze uitvouwen.