KOSTEN EN BATEN
Ondanks dat Ushersyndroom (nog) niet te behandelen is, wordt er wel een groot beslag gelegd op het gezondheidszorgbudget.
Deze hoge kosten zijn het gevolg van de levenslange zorg, begeleiding en hulpmiddelen. De aanpassingen in woon- en werkomgeving, het economisch verlies als gevolg van volledige afkeuring op de arbeidsmarkt en de afname in kwaliteit van leven, komt hier nog bovenop. Een genezende therapie is er niet. De huidige behandelingen bestaan uit genetisch advies aan de ouders, prenatale diagnostiek en interventie van hoorrevalidatie.
Voor Ushersyndroom is een oplossing: de correctie van het genetisch defect door bijvoorbeeld gentherapie, een onvervulde medische behoefte.
Het huidige systeem van vergoeding van geneesmiddelen is gebaseerd op geneesmiddelen die lange tijd gebruikt moeten worden en past niet goed bij deze eenmalige behandelingen van gentherapie. Het is wel duidelijk dat als behandelingen even goed of zelfs beter werken, eenmalige behandelingen de voorkeur hebben boven therapieën die levenslang moeten worden gebruikt.
De verwachting is dat de lange termijn baten van deze eenmalige therapieën de hoge kosten rechtvaardigen. Voor bepaalde gentherapieën zijn al regelingen in werking die zijn gebaseerd op de behandeluitkomst. Wordt een behandeluitkomst niet gehaald, dan stort de fabrikant een bedrag terug. Een ander voorstel voor bekostiging van dit soort dure therapieën is een jaarlijkse betaling voor een aantal jaar in plaats van het gehele bedrag ineens.
Bron: Biomaatschappij.nl