KLINISCHE TRIAL
Omdat het oog weinig afweerproblemen kent, ziet het lichaam getransplanteerde voorlopercellen niet vaak als vreemde indringers en worden afstotingsreacties onwaarschijnlijk geacht. Hierdoor hoeven patiënten waarschijnlijk weinig tot geen gebruik te maken van aanvullende medicatie om afstotingsreacties tegen te gaan. De eerste klinische studies, die toepassingen van voorlopercellen getest hebben in patiënten met verschillende oogaandoeningen, waren gericht op het onderzoeken van de veiligheid van deze behandelvorm. Het merendeel van de studies deelt de conclusie dat deze behandelvorm in het algemeen goed wordt verdragen en veilig is. Omdat studies naar de veiligheid slechts kleine patiënt aantallen betreffen, kan nog geen wetenschappelijk voldoende onderbouwde uitspraak gedaan worden over de werkzaamheid.
Celtherapiebedrijf jCyte heeft voorlopige resultaten bekend gemaakt van een fase 1 / 2a klinische studie voor zijn onderzoeksproduct, jCell, in Retinitis Pigmentosa (RP).
De 12 maanden durende studie toonde volgens het bedrijf aan dat het toepassen van jCell veilig was en dat er een positief effect gezien werd. jCell heeft de erkenning gekregen van de FDA voor zowel weesgeneesmiddelen als voor regeneratieve geneeskunde met geavanceerde therapie (RMAT).
In deze behandeling worden retinale voorlopercellen geïnjecteerd in de glasachtige holte van het oog onder plaatselijke verdoving. De hoop is om zieke fotoreceptoren te redden en te reactiveren voordat ze sterven.
Uit de klinische trial fase 1/2 werd gezien dat niet alleen het beloop van Retinitis Pigmentosa werd vertraagd, maar dat er ook enige verbetering te zien was. De fase 1 / 2a-studie omvatte 28 proefpersonen. Waargenomen bijwerkingen waren over het algemeen gering en van voorbijgaande aard. Resultaten van deze studie zijn echter nog niet gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift.
Het bedrijf heeft nu een grotere fase 2b gecontroleerde studie gelanceerd om de werkzaamheid van jCell te beoordelen. Ondersteund door het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), zijn 85 patiënten opgenomen in de studie fase 2b. Deelnemers ontvangen een enkele jCell-injectie of een placebo. De werkzaamheid zal worden beoordeeld door het testen van de visuele gezichtsvelden, contrastgevoeligheid, levenskwaliteit en het vermogen van deelnemers om door een doolhof te navigeren.
Update 7 September 2020:
Studie fase 1/2a en 2b hebben laten zien dat de therapie effectief en veilig is en zelfs het zicht verbetert. Het team is nu van plan om volgend jaar een fase 3 klinische studie uit te voeren.