(STAM)CELTHERAPIE

Stamcellen zijn onrijpe cellen die zich kunnen delen maar zich ook kunnen specialiseren in specifieke cellen voor andere weefsels. Stamcellen kunnen vrijwel elk celtype in het lichaam worden waardoor ze veelzijdig zijn.

Progenitorcellen (voorlopercellen) van het netvlies kunnen differentiëren in fotoreceptoren – staafjes en kegeltjes. Ze kunnen geen niet-retinale cellen worden, zoals bot, vet of spieren.
Bij therapeutisch gebruik kunnen deze retinale voorlopercellen twee belangrijke functies vervullen.

  • De eerste functie is dat ze groeifactoren afscheiden met als mogelijk resultaat dat de beschadigde retinale cellen kunnen worden gered en de  de ziekte wordt vertraagd.
  • Een andere beoogde toepassing van voorlopercellen is het inbrengen van gedifferentieerde vormen van de cellen  in het netvlies , waardoor de stervende netvliescellen worden vervangen door gezonde cellen.

ONTRAFELING ZIEKTEMECHANISME MET BEHULP VAN STAMCEL-TECHNOLOGIE

Het lab van Anai Gonzalez Cordero van University College in Londen kweekt netvlies organoïden uit cellen afkomstig van een USH2A patiënt.

Netvlies organoïden, ook wel “ogen in een kweekschaaltje” genoemd, worden gemaakt van stamcellen en gebruikt om Ushersyndroom beter te leren begrijpen en om het effect van verschillende medicijnen in te testen.
Hiervoor worden huidcellen van een patiënt opnieuw geprogrammeerd tot stamcellen en vervolgens verder ontwikkeld tot specifieke lichaamsweefsels, in dit geval een retina (netvlies).

Wil je meer weten over de kweek van een retina vanuit huidcellen?

JCYTE START CELTHERAPIE FASE 3 KLINISCHE TRIAL VOOR RP

Het biotechnologiebedrijf jCyte bereidt zich voor om een fase 3-klinische trial in de VS te lanceren voor jCell-therapie na een succesvolle fase 2B en met toestemming van de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). Het bedrijf is van plan om in de tweede helft van 2024 te begonnen met includeren van nieuwe deelnemers aan de volgende fase van de trial.

KLINISCHE TRIAL

Omdat het oog weinig afweerproblemen kent, ziet het lichaam getransplanteerde voorlopercellen niet vaak als vreemde indringers en worden afstotingsreacties onwaarschijnlijk geacht. Hierdoor hoeven patiënten waarschijnlijk weinig tot geen gebruik te maken van aanvullende medicatie om afstotingsreacties tegen te gaan. De eerste klinische studies, die toepassingen van voorlopercellen getest hebben in patiënten met verschillende oogaandoeningen, waren gericht op het onderzoeken van de veiligheid van deze behandelvorm. Het merendeel van de studies deelt de conclusie dat deze behandelvorm in het algemeen goed wordt verdragen en veilig is. Omdat studies naar de veiligheid slechts kleine patiënt aantallen betreffen, kan nog geen wetenschappelijk voldoende onderbouwde uitspraak gedaan worden over de werkzaamheid. 

Celtherapiebedrijf jCyte heeft voorlopige resultaten bekend gemaakt van een fase 1 / 2a klinische studie voor zijn onderzoeksproduct, jCell, in Retinitis Pigmentosa (RP). 

De 12 maanden durende studie toonde volgens het bedrijf aan dat het toepassen van jCell veilig was en dat er een positief effect gezien werd. jCell heeft de erkenning gekregen van de FDA voor zowel weesgeneesmiddelen als voor regeneratieve geneeskunde met geavanceerde therapie (RMAT).
In deze behandeling worden retinale voorlopercellen geïnjecteerd in de glasachtige holte van het oog onder plaatselijke verdoving. De hoop is om zieke fotoreceptoren te redden en te reactiveren voordat ze sterven.

Uit de klinische trial fase 1/2 werd gezien dat niet alleen het beloop van Retinitis Pigmentosa werd vertraagd, maar dat er ook enige verbetering te zien was. De fase 1 / 2a-studie omvatte 28 proefpersonen. Waargenomen bijwerkingen waren over het algemeen gering en van voorbijgaande aard. Resultaten van deze studie zijn echter nog niet gepubliceerd in een wetenschappelijk tijdschrift. 

Het bedrijf heeft nu een grotere fase 2b gecontroleerde studie gelanceerd om de werkzaamheid van jCell te beoordelen. Ondersteund door het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), zijn 85 patiënten opgenomen in de studie fase 2b. Deelnemers ontvangen een enkele jCell-injectie of een placebo. De werkzaamheid zal worden beoordeeld door het testen van de visuele gezichtsvelden, contrastgevoeligheid, levenskwaliteit en het vermogen van deelnemers om door een doolhof te navigeren.

Update 7 September 2020:
Studie fase 1/2a en 2b hebben laten zien dat de therapie effectief en veilig is en zelfs het zicht verbetert. Het team is nu van plan om volgend jaar een fase 3 klinische studie uit te voeren.