De laatste fase van de klinische trial RNA-therapie QR-421a is gestart

Voor patiënten met RP als gevolg van mutaties in exon13 van het USH2A-gen

Sirius en Celeste zijn de namen van de nieuwe studies die vanaf begin december 2021 van start zijn gegaan (fase 2/3 ).

Sirius en Celeste zijn twee, 24 maanden durende meervoudige dosis studies, om te evalueren of QR-421a effectief is in het stoppen van het zichtverlies en om te weten of het veilig is en goed wordt verdragen.
Volwassenen en kinderen (vanaf 12 jaar) met RP als gevolg van mutaties in exon13 van het USH2A-gen zullen in één van de studies worden geïncludeerd.

Sirius studie
De Sirius studie is voor mensen met vergevorderd verlies in het gezichtsvermogen. Ongeveer 80 personen zullen worden geïncludeerd in de Sirius studie.

Celeste studie
De Celeste studie is voor mensen met vroeg tot matig verlies van het gezichtsvermogen. Ongeveer 120 personen zullen worden geïncludeerd in de Celeste studie.

“We zijn blij dat we met onze tweede RNA-therapie mogelijk de laatste fase van het klinisch testen ingaan. In een eerdere klinische studie bleek QR-421a goed verdragen te worden en toonde het concordant voordeel in meerdere metingen van het gezichtsvermogen in behandelde ogen in vergelijking met onbehandelde ogen. Ons doel is om met de Sirius en Celeste studies de effectiviteit van QR-421a om zichtverlies te stabiliseren, bij mensen met RP als gevolg van mutaties in exon13 van het USH2A-gen, verder te valideren.”

Aniz Girach, M.D., Chief Medical Officer van ProQR

Wil je meer weten over Sirius en Celeste?