Doorstart klinische trial RNA-therapie voor USH2a beëindigd

UPDATE 27 september 2023

Half augustus meldden we dat ProQR Therapeutics, dat eerder haar twee veelbelovende klinische trials noodgedwongen moest stopzetten, in Laboratoires Théa (Théa) een nieuwe partner had gevonden om de ontwikkeling voort te zetten.
Helaas is deze samenwerking vroegtijdig beëindigd.

Eén van de voorwaarden voor de afronding van de overeenkomst was namelijk dat een aantal belangrijke oogheelkundige medewerkers van ProQR een dienstverband met Théa aan zouden gaan. Helaas hebben sommige medewerkers besloten hiervan af te zien waardoor aan die sluitingsvoorwaarde niet kan worden voldaan. Hierop heeft Théa de overeenkomst beëindigd.
Het directe gevolg is dat de klinische proef waarin RNA-therapie wordt getest voor mensen met Ushersyndroom 2A vooralsnog niet zal worden hervat.

Het volledige persbericht is hier te lezen.

 

READ ARTICLE IN ENGLISH

ProQR heeft een overeenkomst gesloten met Laboratoires Théa om het programma Ultevursen  over te nemen.

In augustus 2022 besloot ProQR om zich exclusief te richten op de ontwikkeling van het Axiomer® RNA editing technology platform. ProQR Therapeutics moest noodgedwongen de veelbelovende klinische trials stopzetten, tenzij zij een nieuwe strategische partner zouden vinden. Lees hier meer over: http://www.ushersyndroom.nl/klinische-trials-celeste-en-serius-worden-noodgedwongen-stopgezet/

De nieuwe partner
Laboratoires Théa (Théa) heeft een overeenkomst gesloten met ProQR om de verdere ontwikkeling van de IRD-programma’s sepofarsen en ultevursen voort te zetten. Théa is een Europees farmaceutisch bedrijf dat gespecialiseerd is in onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van oogzorgproducten. Dit familiebedrijf, gevestigd in Clermont-Ferrand, Frankrijk.

Binnen Théa wordt momenteel een volledig toegewijd team gespecialiseerd in erfelijke netvliesaandoeningen en een nieuwe organisatie opgezet om deze twee projecten te beheren

. Meer informatie over de volgende stappen voor deze programma’s zal de komende weken beschikbaar zijn bij Théa.

Over Ultevorsen
Ultevursen (voorheen QR-421a) is een eersteklas experimentele RNA-therapie die is ontworpen om de onderliggende oorzaak van visusverlies bij Ushersyndroom type 2a en niet-syndromale retinitis pigmentosa als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A-gen aan te pakken. QR-421a is ontworpen om functioneel usherin-eiwit te herstellen door een exon-skipping-benadering te gebruiken met als doel het verlies van gezichtsvermogen bij patiënten te stoppen of om te keren. Ultevursen is bedoeld om te worden toegediend via intravitreale injecties in het oog en heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen in de VS en de Europese Unie en heeft van de FDA de status van fast-track en zeldzame pediatrische ziekte gekregen.

De transactie wordt naar verwachting in het derde kwartaal van 2023 afgerond.

Voor meer informatie of vragen over de aankondiging van vandaag kun je een e-mail sturen naar ProQR: patientinfo@proqr.com

Het persbericht van ProQW  is te vinden via deze link

Lees meer over RNA-therapie op ons Kennisportaal: http://www.ushersyndroom.nl/kennisportaal/onderzoek/rna-therapie/