GENTHERAPIE VOOR USHER
In verschillende onderzoeksinstituten wordt onderzoek gedaan naar gentherapie voor Ushersyndroom. Gentherapie is erg veelbelovend en de ontwikkelingen gaan erg snel.
We hebben een overzicht van alle studies naar gentherapie voor de verschillende Usher genen.
VOORDELEN VAN GENTHERAPIE
Een belangrijk voordeel van gentherapie voor Ushersyndroom is, dat het netvlies met 1 injectienaald bereikt kan worden en de AVV-vector heel lokaal en gericht wordt toegediend. Bovendien is er maar een kleine hoeveelheid nodig. Een ander voordeel is dat het afweersysteem in het oog minder reactief is. De kans op een afweerreactie en ontsteking die het effect van de behandeling zou blokkeren, is daardoor beperkt.
Uit onderzoek blijkt dat de retina (onderdeel van het oog) ondanks dode cellen, na gentherapie normale verbindingen met andere cellen kan maken waardoor er weer een normale lichtrespons ontstaat.
Bekijk ook de factsheet over gentherapie van Stichting Biowetenschappen en Maatschappij (BWM)
EEN VIRUS ALS TRANSPORTMIDDEL
Bij deze therapie wordt een gezonde kopie van een gen van interesse op een specifieke plaats in het lichaam afgeleverd, bijvoorbeeld in het oog. Dit gebeurt doorgaans met behulp van een moleculaire vrachtwagen of transportmiddel: een virus. Niet elk virus kan zomaar gebruikt worden als transportmiddel. Een geschikt virus wordt eerst onschadelijk gemaakt zodat het zich niet zomaar kan vermenigvuldigen en een andere ziekte kan veroorzaken. Ze noemen dit een vector, een soort ‘verpakking’. Vervolgens wordt het gewenste gen in het DNA van het virus geplaatst. Tot slot wordt de vector met zijn nieuwe inhoud op een bepaalde plaats in het oog ingespoten waarna het nieuwe gen in de cellen van interesse wordt vertaald in een functioneel eiwit. De meest gebruikte vector is de adeno-geassocieerde virale vector (AAV).
DNA-PLASMIDE
Gentherapie waarbij gebruik wordt gemaakt van DNA-plasmide kan extra voordelen hebben; toepassing (meerdere keren) met een beperkte immuunrespons. DNA-plasmide is ook groter en kan een heel Usher-gen ‘verpakken’ en transporteren.
Hogere Capaciteit Vectoren
Al eerder hebben onderzoekers nieuwe vectoren ontwikkeld waarin zeer grote genen in passen, de zogenaamde Hoge capaciteit Adenovirale Vectoren (HcAdV). Het grote USH2A-gen past in zijn geheel in deze vector. Daardoor kan deze vector als moleculaire vrachtwagen dienen en als vector gebruikt worden voor gentherapie.
