GENTHERAPIE @USHTHER

Dr. Alberto Auricchio uit Napels (Italië) doet onderzoek naar gentherapie voor USH1B. Omdat het MYO7A gen te groot is om in één AAV vector te verpakken, onderzoekt hij de mogelijkheid om een gezond MYO7A gen met een dubbele AAV vector af te leveren in het netvlies. Het MYO7A-gen wordt in 2 delen gesplitst en elk deel wordt in een AAV vector verpakt. Na het toedienen van de 2 AAV vectoren aan het oog, zouden de cellen in het netvlies de informatie uit beide vectoren weer aan elkaar moeten koppelen om weer het goede Myosine 7A eiwit te maken. Auricchio toonde aan dat bij de diermodellen ‘varkens’ en ‘muizen’ deze methode werkte in het oog. Ze laten ook zien dat wanneer deze therapie tijdens de embryonale ontwikkeling aan diermodellen wordt toegediend aan het slakkenhuis,  de morfologie (structuren) van de trilharen kan worden hersteld.  Dit onderzoek toonde aan dat de methodiek ook werkte in het oog van muis- en varkensmodellen. Auricchio heeft onlangs toestemming gekregen voor een fase 1/2 klinische trial om deze therapie voor het eerst bij patiënten met USH1B te testen op  veiligheid en effectiviteit. 

AAVantgarde

AAVantgarde haalt € 61 miljoen op om zijn USH1B-programma naar een kliniek te brengen

AAVantgarde Bio is een internationaal biotechnologiebedrijf gevestigd in Italië en mede opgericht door professor Alberto Auricchio. Hun primaire focus is het overwinnen van de beperkingen van de laadcapaciteit van adeno-geassocieerde virus (AAV) vectoren in gentherapie. Onlangs hebben ze een belangrijke prestatie aangekondigd van het ophalen van € 61 miljoen in serie A-financiering ter ondersteuning van de ontwikkeling van twee eigen, op AAV gebaseerde grote genafgifteplatforms voor retinitis pigmentosa geassocieerd met Ushersyndroom type 1b (USH1B) en de ziekte van Stargardt.

Het bedrijf is nu van plan om later dit jaar (2023) het hoofdprogramma voor USH1B naar de kliniek te verhuizen.

Update: 29 februari 2024