TRIAL SLO-RP
Nacuity Pharmaceuticals bereikt doelinschrijving voor fase 1/2 klinische studie van NPI-001 voor de behandeling van retinitis pigmentosa geassocieerd met het syndroom van Usher
Nacuity Pharmaceuticals heeft bekend gemaakt dat het beoogde aantal van 48 patiënten is bereikt voor de SLO-RP fase 1/2 klinische studie van NPI-001-tabletten bij patiënten met retinitis pigmentosa (RP) geassocieerd met het syndroom van Usher (USH). De resultaten van een tussentijdse analyse, inclusief gegevens over de werkzaamheid, worden naar verwachting later dit jaar vrijgegeven.
NPI-001 is een gepatenteerde GMP-gekwalificeerde formulering van N-acetylcysteïneamide (NACA)-tabletten, die worden ontwikkeld om oxidatieve stress aan te pakken die gepaard gaat met ernstige oogziekten, zoals retinitis pigmentosa. Uit preklinische studies blijkt dat orale toediening van NPI-001 de fotoreceptorkegels in het oog beschermt tegen oxidatieve schade. Dit wordt bereikt door de stimulatie van glutathion, het krachtigste endogene antioxidant van het lichaam, om te voorkomen dat chemisch agressieve zuurstofmoleculen het oogweefsel beschadigen.
De bereikte doelinschrijving voor de klinische studie van NPI-001 is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van een potentiële behandeling voor retinitis pigmentosa geassocieerd met het syndroom van Usher. Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van NPI-001 te evalueren bij patiënten met deze aandoening. De tussentijdse analyse van de resultaten zal belangrijke inzichten bieden in de effectiviteit van het geneesmiddel.
Voor meer informatie over de klinische studie en NPI-001 kun je terecht op de website van Nacuity Pharmaceuticals: https://www.nacuity.com/media/nacuity-pharmaceuticals-achieves-target-enrollment-for-phase-1-2-clinical-trial/
Juni 2023