Tag Archief van: genetica

Het Lifelong Vision-project

CONSORTIUM ONTVANGT 22 MILJOEN EURO

In een ambitieuze poging om blindheid te bestrijden, heeft een consortium van vooraanstaande onderzoekers onder leiding van prof. Caroline Klaver van het Radboudumc de missie “Lifelong Vision” gelanceerd. Met een toekenning van 22 miljoen euro uit het NWO Zwaartekracht-programma van het ministerie van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap (VWS) streeft dit project naar het ontwikkelen van revolutionaire behandelingen voor blindheid.

Blindheid behoort tot de top 15 meest invaliderende aandoeningen en treft zowel jong als oud. Het project richt zich op erfelijke netvliesaandoening (Inherited Retinal Disease; IRD), waaronder Retinitis Pigmentosa en Ushersyndroom. In het Lifelong Vision project zullen wetenschappers op het gebied van moleculaire biologie, regeneratieve geneeskunde, epidemiologie en kunstmatige intelligentie, hun krachten bundelen om patiëntgerichte oplossingen voor blindheid te vinden.

Kennis, innovatie en antwoorden op vragen.
Wat gaat het Lifelong Vision project nou precies brengen? Het levert geen directe mutatie- of genspecifieke behandelingen op voor individuele netvliesaandoeningen zoals Ushersyndroom, maar het levert antwoorden op grote overkoepelende vragen:
Kunnen we verloren gegaan zicht en fotoreceptoren weer tot leven wekken (regeneratie)? Kunnen we met behulp van AI en 3D bio-printing nieuwe cellen printen en implanteren? Kunnen we erfelijke fouten op een efficiënte en effectieve manier repareren? Kunnen we genetische therapieën op een efficiëntere manier afleveren aan het netvlies? Dit zijn projecten van de lange adem, met een hoog risico op tegenvallende uitkomsten.

Voor het ontwikkelen van therapieën op maat (bijvoorbeeld voor USH2A, 2C en 1F) zijn subsidies van Stichting Ushersyndroom, Uitzicht, ZonMW, Foundation Fighting Blindness en andere fondsen nog altijd essentieel. Het Lifelong Vision project zal als een soort paraplu dienen waar deze specifieke projecten aan gekoppeld zullen worden. Kennis uit Lifelong Vision zal dan ook gebruikt worden om behandelingen voor Ushersyndroom effectiever, specifieker en veiliger te maken. Deze hele specifieke kennis en inzichten hadden de betrokken onderzoekers van het consortium nooit kunnen vergaren zonder deze bijzondere subsidie van 22 miljoen.

Gene-editing: precisie in herstel van genen
Een cruciaal onderdeel van het Lifelong Vision-project is de ontwikkeling van genetische therapieën. Onderzoekers zullen zich richten op het nauwkeurig herstellen van fouten in genen, in plaats van het vervangen van hele genen. Deze precisiebenadering zou een veelbelovende stap voorwaarts kunnen zijn in het behandelen van zichtproblemen veroorzaakt door genetische afwijkingen.

Kunstmatige Intelligentie: op maat gemaakte behandelingen
Om ervoor te zorgen dat de juiste patiënten op het juiste moment de juiste behandeling krijgen, zal er ook kunstmatige intelligentie (artificial intelligence; AI) worden ontwikkeld. Deze AI-systemen zullen helpen bij het identificeren van geschikte kandidaten voor de therapieën die in dit project worden ontwikkeld.

Bescherming van oogcellen en celtherapie: geïnspireerd op de zebravissen
Daarnaast kijken de onderzoekers hoe ze cellen in het oog kunnen beschermen. Er is al uitgebreid in kaart gebracht waarom een cel in het oog met een genetisch defect afsterft. Dat biedt aanknopingspunten om cellen in leven te houden, bijvoorbeeld met een speciale cocktail van eiwitten die de cellen daarbij helpen.

Zebravissen, in tegenstelling tot mensen, bezitten het vermogen om afgestorven cellen in hun netvlies te herstellen. Dit wordt ook wel regeneratie genoemd. Door dit proces in de zebravissen nauwkeurig te bestuderen en beter te leren begrijpen, hopen wetenschappers nieuwe inzichten te verkrijgen die zullen helpen om het regeneratie-proces in de mens aan te kunnen schakelen (regeneratieve therapie). Erwin van Wijk, onderzoeker in Radboudumc, is onder andere betrokken bij dit onderzoek waarbij de zebravismodellen voor Ushersyndroom centraal zullen staan.

Geavanceerde bio-printing: een nieuw netvlies
Een ander innovatieve ontwikkeling binnen Lifelong Vision is het gebruik van geavanceerde bio-printing technologie om een nieuw netvlies te produceren. Door laag voor laag cellen op elkaar te plaatsen, streven onderzoekers ernaar een netvlies te creëren dat compatibel is met het menselijk oog en kan integreren met het vaatvlies.

‘Met investeringen als deze zorgen we dat we in Nederland bij de wetenschappelijke wereldtop blijven. Dat brengt belangrijke nieuwe inzichten en innovaties met zich mee waar we allemaal van profiteren. Ik ben er trots op dat we in ons eigen land zulk wetenschappelijk talent hebben. Dat is niet vanzelfsprekend. Echt iets om te koesteren.’
Robbert Dijkgraaf (Minister van Onderwijs, Cultuur en Wetenschap)

Het Lifelong Vision Consortium
Aan het project Lifelong Vision doen acht onderzoeksinstellingen mee. Het project staat onder leiding van Caroline Klaver van het Radboudumc. Andere hoofdonderzoekers zijn Rob Collin en Ronald Roepman van het Radboudumc, Camiel Boon en Arthur Bergen van Amsterdam UMC en Clarisa Sánchez van de UvA.

Over Zwaartekracht
Met het Zwaartekrachtprogramma stimuleert de overheid excellent onderzoek in Nederland. Het programma is bedoeld voor wetenschappelijke consortia die vernieuwend en invloedrijk onderzoek verrichten binnen hun vakgebied. Doel is om onderzoeksprogramma’s te stimuleren tot doorbraken van internationaal niveau.

Bron:
Radboudumc
Amsterdam UMC
Oogvereniging